프리온 질환 후보 약물 siRNA, 사람 대상 1상 임상 등록 시작

프리온 질환 종류가 꽤 많음. 양은 스크래피, 사람은 쿠루랑 크로이츠펠트야콥병, 소는 광우병, 사슴은 만성소모성질병(CWD), 고양이도 있음. 스크래피는 토양에서 10년씩 살아남아서 몇 년 뒤에도 새 숙주를 감염시킨다고 함.

다 같은 놈들임. PrP라는 개념이 나오기 전에 종마다 따로 발견해서 이름이 제각각 된 거임. 그러니 다 오래 버티는 것도 당연함. 이 단백질은 분해가 잘 안 됨.

진짜 무서운 건 체액으로도 옮지만 그냥 몸 안에서 자연발생도 한다는 거임. 그걸로 걸리면 사실상 사형선고고 아직 치료법도 없음. 이게 되면 게임 체인저 맞음.

이 약은 프리온 단백질 mRNA를 잘라서 아예 만드는 양을 줄이는 방식이라, 이미 뭉친 단백질은 못 치움. 쥐 실험에서 수면 주기 깨짐이랑 기억력 문제 같은 부작용이 보고됐다고 함.

근데 이 병은 대부분 1년 안에 죽으니까, 부작용이 좀 있어도 몇 년 더 살 수 있으면 남는 장사임. 항암제도 부작용 세도 쓰는 것처럼.

프리온이 무서운 건 악의가 있어서가 아니라 모양 자체가 안정적이고, 그 모양이 주변 단백질을 연쇄적으로 같은 모양으로 바꾸는 거임. 에너지를 많이 들여야 깨지는 게 문제임.

Vallabh랑 Minikel 부부 이야기 진짜 대단함. 2011년에 Vallabh가 유전 변이 보유자인 걸 알고 나서 쭉 달려온 거잖음. IND 문서까지 공개한다는 것도 흔치 않음.

우리 누나가 ALS인데, 단백질 접힘 문제가 비슷한 기전으로 얽혀 있다고 들음. 그쪽은 진전이 거의 없어서 이런 소식이 반가움.